한국애브비는 벤클렉스타(성분명 베네토클락스)와 저메틸화제제인 아자시티딘 혹은 데시타빈의 병용요법이 2월부터 새로 진단된 급성골수성백혈병(AML) 성인 환자 치료제로 급여가 인정된다고 1일 밝혔다.

급여가 적용되는 환자는 보건복지부 고시에 따라 만 75세 이상 또는 집중 유도화학요법에 적합하지 않은 동반질환이 있는 새로 진단된 급성골수성백혈병 성인 환자다.

동반질환이 있는 환자란 박출률(EF) 50% 미만의 심부전이나 일산화탄소 폐확산능력(DLCO) 65% 미만의 폐 기능 저하가 있으며 ECOG 수행능력평가 2 또는 3으로 평가된 환자를 말하며, 이 중 어느 하나의 조건을 충족하면서 급성골수성백혈병 진단 이후 벤클렉스타정 병용요법을 제외한 기존 치료 이력이 없는 환자들이 급여 대상에 해당된다.

경구용 B세포 림프종-2 (BCL-2, B-cell lymphoma-2) 억제제인 벤클렉스타는 세포자멸사(Apoptosis)를 저해하는 BCL-2 단백질에 선택적으로 결합해 과도한 발현을 억제해, 암 세포가 비정상적으로 증식하고 악화되는 것을 막는 새로운 기전의 급성골수성백혈병 치료제다.

지난 2021년 1월 아자시티딘 또는 데시타빈 병용요법으로 급성골수성백혈병 1차 치료 요법으로 허가 받은 바 있다.

연세암병원 혈액암센터 정준원 교수는 "급성골수성백혈병은 50여 년 동안 집중 항암화학요법이 주된 치료법으로 사용될 만큼 치료제 개발이 더딘 질환 중 하나였다"며 "이번 급여 적용으로 치료 접근성이 개선됨에 따라 향후 새로운 치료 전략을 세울 수 있게 됐다"고 설명했다.

이어 정 교수는 "기존 집중 항암화학요법이 적합하지 않은 환자들에게 효과적인 치료 옵션이 될 것으로 기대하고 있다"고 말했다.

이번 급여 적용은 위약 대조군 대비 벤클렉스타-아자시티딘 병용요법의 유효성 및 안전성을 평가한 제3상 임상연구 VIALE-A3와 벤클렉스타와 아자시티딘 또는 데시타빈 병용요법의 유효성을 평가한 1b상 임상연구 M14-358 4을 기반으로 이루어졌다.

연구 결과 급성골수성백혈병을 새로 진단 받고 집중 화학요법에 적합하지 않은 환자에서 벤클렉스타와 아자시티딘 병용요법군의 전체생존기간(OS) 중간값은 14.7개월로, 대조군의 9.6개월과 비교해 약 5개월가량 연장됐고 사망 위험은 34% 감소한 것으로 나타났다.

벤클렉스타와 아자시티딘 또는 데시타빈 병용요법의 유효성을 평가한 비무작위 배정, 오픈라벨M14-358 임상연구에서 아자시티딘 병용요법군의 완전 관해율(CR)은 44% (37/84명), 전체 완전 관해율(CR+CRi)는 71%(60/84명)였다.

한국애브비 의학부 정지영 이사는 "벤클렉스타는 새로운 기전으로 혈액암 환자들에게 기존 치료제와 차별화된 다양한 치료 혜택을 제공해 왔다"며 "전신상태가 좋지 않거나 고령으로 인해 치료 옵션이 제한적이었던 환자들의 벤클렉스타정에 대한 치료 접근성이 개선됐다는 점에서 고무적이라고 생각한다"고 밝혔다.