"(하티셀그램-AMI PMS 증례수와 관련)절차와 규정을 지켜 기한 내 재심사신청서를 제출하겠다."

세계 최초의 줄기세포 치료제로 품목허가를 받은 파미셀 '하티셀그램-에이엠아이'의 시판후재심사(PMS) 증례수가 100건으로 축소 조정된데, 파미셀이 입장을 내놨다.

안전성과 유효성을 꾸준히 검증받고 있는 하티셀그램의 경우 적응증을 받은 질환의 범위가 작고 발생이 많지 않았기 때문에, 일단 이번 결정에 수긍하는 분위기이다.

이로써 2011년 7월1일 품목허를 받은 하티셀그램-에이엠아이는 신약의 재심사기간 6년을 적용한 PMS 만료일이 2017년 6월30일로, 규정상 오는 9월30일(만료일로부터 3개월 이내)까지 식품의약품안전처에 재심사신청서를 제출하면 된다.

복수의 관계자는 "하티셀그램은 현재까지 약 1200건 이상 처방이 이뤄지고 이에 대한 부작용은 보고된 적이 없는 것으로 알고있다"며 "최초의 줄기세포치료제이며 질환발생 빈도수가 높지않은 질환임을 감안할때 식약처의 이번 조처는 타당하다고 생각한다"고 말했다.

또 일각에선 "증례를 축소하거나 기간을 연장하는 등 PMS 유예 조정 사례는 이전에도 몇 차례 있었던 일로, 이번 결정이 이례적인 일은 아닐 것"이라고 귀띔했다.

최근 하티셀그램의 PMS 증례수를 재조정하는데엔 일부 진통이 따랐다. 이유인 즉 파미셀은 품목허가 당시 하티셀그램의 PMS 증례수를 600례로 계획했지만, 적응증 범위가 좁은 줄기세포치료제 특성상 이후 사용량에 차질을 빚은 이유이다.

이에 업체측은 600건에 10분의 1인 60례 조정안을 식약처에 제출했지만, 중앙약사심의위원회가 이를 거부하면서 내홍을 겪다가 식약처가 재조정안을 검토하는 과정에서 해당 품목의 안전성과 유효성에 특별한 문제가 없었다는 점을 고려해 '6분의 1(100례) 수정안'이 최종 채택된 것으로 전해졌다.

한편 의약품의 품목허가시 허가조건으로 부여되는 재심사 기간은 4년 또는 6년, 10년(희귀의약품)으로 각각 정해지는데 최초 줄기세포치료제 신약인 하티셀그램의 경우 재심사기간이 6년에 해당된다.

재심사 업무 가이드라인에 따르면, 시판후 조사의 조사대상자 수는 해당 의약품의 적응증 등의 특성을 고려해 품목별로 산출하게 된다. 특히 해당 적응증의 국내 유병률 및 실제 환자수, 해당 품목 및 유사품목의 처방건수 또는 급여청구액 등이 근거자료로 사용한다.

이를 두고 업계관계자는 "하티셀그램은 유사품목이 없으므로 애초에 600건으로 증례수를 산정할만한 근거가 충분하지는 않았다"고 생각을 밝혔다.