희귀질환인 트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증 치료제 '빈다맥스캡슐'이 오는 3월 1일부터 건강보험 적용된다.

보건복지부는 2월 27일 2025년 제4차 건강보험정책심의위원회(위원장, 박민수 제2차관)를 개최하고 약제급여 목록 및 급여상한금액표 개정(신약등재)을 의결했다.

그 결과 오는 3월 1일부터는 '트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증' 치료제인 빈다맥스캡슐(주성분:타파미디스)에 건강보험이 적용된다.

해당 질환은 트랜스티레틴 단백질이 불안정해지면서 심장에 아밀로이드가 비정상적으로 축적돼 심장 근육의 장애를 일으키는 희귀질환이다.

비가역적 심장 기능 손상을 유발해 심부전, 신장질환, 간질환 등 다양하고 심각한 증상을 동반하고, 심한 경우 환자가 사망에 이르게 되기 때문에 적정한 치료제 사용이 필수적이다.

빈다맥스캡슐은 식품의약품안전처에서 허가된 트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증의 유일한 치료제로서, 트랜스티레틴을 안정화하여 아밀로이드 생성을 억제하고 환자의 심혈관계 입원율 및 사망률을 낮추는 등 임상적 유용성이 있는 것으로 확인됐다.

빈다맥스캡슐(주성분:타파미디스)의 건강보험 적용으로 환자의 경제적 부담은 크게 완화될 것으로 기대된다.

특히 해당 질환은 희귀질환자 산정특례 대상으로 산정특례 대상자가 빈다맥스캡슐을 사용 시 본인부담금은 요양급여비용총액의 10%가 적용돼 환자의 경제적 부담이 대폭 완화될 예정이다.

빈다맥스캡슐을 사용 시 환자의 연간 1인당 소요비용은 3650만원으로, 희귀질환 산정특례(본인부담률 10%)가 적용되면 약 365만원이다.

박민수 차관은 "중증 및 희귀질환 치료, 백혈병, 항암제 등 환자에게 꼭 필요한 신규 약제는 급여화하고 기존 약제는 사용범위를 넓히는 등 보장성 강화를 지속해서 추진하고 있다"고 강조했다.

이어 "이번 치료제의 건강보험 적용을 통해 환자와 그 가족이 치료에 대한 경제적 부담을 덜고 건강을 회복해 일상으로 복귀하기를 희망한다"고 밝혔다.